リジェネフロ株式会社（本社：京都市、代表取締役：森中紹文）は、新規医薬品候補として開発中のタミバロテンが、常染色体顕性（優性）多発性嚢胞腎（ADPKD）の適応症に対して、2025年6月27日付けで厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けたことをお知らせします。
タミバロテン（開発コード：RN-014）は、日本人のADPKD患者さんを対象とした前期第二相臨床試験（プラセボ対照無作為化試験）を行うと同時に、グローバルでの開発の準備を行っています。
リジェネフロは、「iPS細胞による革新的なテクノロジーから、 世界中の人々が病に苦しまない未来を創り出す」ことをミッションとして掲げ、タミバロテンをアンメットメディカルニーズの高い希少疾患であるADPKD患者さんの新たな治療の選択肢とするべく、一日も早く本剤をお届けできるよう、引き続きあらゆる努力を惜しまない所存です。

常染色体顕性（優性）多発性嚢胞腎（ADPKD）について
両側の腎臓に多数の嚢胞が次第に発生・増大して、徐々に腎機能障害が進行する遺伝性嚢胞性腎疾患で、国の難病指定を受けています。病態の進行とともに腎臓の嚢胞が増えて腎臓全体が大きくなり、お腹が張ってくることや、血尿、嚢胞感染が起こることもあります。また、肝臓にも嚢胞ができることもあります。全身の合併症として、高血圧や脳動脈瘤（くも膜下出血）が通常よりも高い頻度で起こります。嚢胞の増大を抑制するトルバプタンがADPKD治療薬として唯一承認されていますが、根治的な治療法は現在のところありません。腎機能が低下し腎不全となった場合には、透析治療や腎移植治療が必要となります。

タミバロテンについて
タミバテロンは合成レチノイドであり、レチノイン酸受容体に作用し、嚢胞増大及び腎線維化に関与する複数のシグナルを抑制することで、腎容積の増大抑制や腎機能を改善することが期待されています。この作用機序は、トルバプタンや他のADPKD治療薬開発品とも異なり、また安全性のプロファイルが異なることが予想されるため、本剤の有効性ならびに安全性が確認され承認されれば、ADPKD治療の選択肢を格段に広げることが期待できます。

希少疾病用医薬品（オーファンドラック）について
希少疾病用医薬品は、医薬品医療機器法第77条の２に基づき、対象患者数が本邦において５万人未満もしくは国の指定難病であること、対象疾患が重篤であること、既承認薬等が治療法として十分ではなく複数の選択肢が臨床的に必要とされているなど医療上特にその必要性が高いこと、などの条件に合致するものとして、厚生労働大臣が指定するものです。
https://www.mhlw.go.jp/stf/seisakunitsuite/bunya/0000068484.html

リジェネフロ株式会社（本社：京都市、代表取締役：森中紹文）
リジェネフロは、京都大学iPS細胞研究所 長船健二教授の研究シーズを基盤とする技術を駆使する、臨床ステージの創薬スタートアップ。腎臓を中心に肝臓、膵臓の難治性疾患の治療オプションを刷新し、世界中の人々が病に苦しまない未来を創り出すことを企業理念としています。

【本件に関するお問い合わせ】
リジェネフロ株式会社
広報担当：岩村　真理子
TEL: 075-744-6858　
E-mail: info@regenephro.co.jp